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       1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）是一種罕見(jiàn)常染色體顯性遺傳病，多在兒童期發(fā)病，出現(xiàn)進(jìn)行性皮膚、神經(jīng)、骨骼和腫瘤的表現(xiàn)。發(fā)生中樞和周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)更高，其中叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）最為常見(jiàn)，在我國(guó)存在重大未被滿(mǎn)足的臨床治療需求。本品是全球首個(gè)獲批用于該適應(yīng)癥的靶向藥物，將為我國(guó)患者提供新的治療選擇。